Международная группа гематологов и вирусологов изобрела новый революционный способ борьбы с гемофилией B

Этим тяжелым наследственным заболеванием, проявляющимся в нарушении способности крови к свертыванию, страдали и страдают не только представители русской и британской монархических династий, но и многие простые смертные.

Основной традиционный метод лечения — предупреждающая терапия в виде регулярных инъекций особого белка, фактора свертывания крови IX, который в норме образуется в печени при участии витамина К.

Вещества, стимулирующие выработку фактора IX в печени больных, ученые решили доставлять к «месту работы» с помощью… одного из безвредных видов аденовирусов, облюбовавшего этот орган в качестве места жительства, для этого препарат связали с поверхностью вирусов. Новый метод лечения в течение 20 месяцев испытывали на 6 добровольцах 27—64 лет, которые до того 2—3 раза в неделю должны были обязательно вводить фактор IX. И наконец результаты опубликовали в декабрьском номере журнала New England Journal of Medicine.

У четырех пациентов синтез нужного соединения в их собственном организме удалось «запустить» полностью, у двух — частично, однако и такой результат (одна внешняя инъекция раз в 10—14 дней!) впечатляет. «Это поистине знаковая работа, — комментирует исследование независимый эксперт гематолог Кэтрин Пондер из Вашингтонского университета. — Фактически это первая удачная попытка добиться длительного синтеза нужного белка в терапевтически активных дозах».